Επιστήμονες θεράπευσαν για πρώτη φορά μια θανατηφόρα δερματική πάθηση

Επιστήμονες θεράπευσαν για πρώτη φορά μια σπάνια και δυνητικά θανατηφόρα δερματική πάθηση που ονομάζεται τοξική επιδερμική νεκρόλυση (TEN), η οποία προκαλείται συχνά από φάρμακα και επηρεάζει περίπου 2 εκατομμύρια ανθρώπους στον κόσμο ετησίως. Τα συμπτώματα της ασθένειας περιλαμβάνουν εκτεταμένο ξεφλούδισμα και φουσκάλες, κόκκινο, επώδυνο δέρμα που μοιάζει με έγκαυμα και πυρετό. Απαιτείται άμεση νοσηλεία, συχνά σε μονάδα εγκαυμάτων, λόγω του κινδύνου σοβαρής μόλυνσης και αφυδάτωσης.

Η TEN έχει συνδεθεί με περισσότερα από 200 φάρμακα και μπορεί να επηρεάσει όλες τις ηλικιακές ομάδες και εθνότητες, αν και τείνει να είναι πιο συχνό στις γυναίκες παρά στους άνδρες, ενώ είναι 100 φορές πιο διαδεδομένο σε άτομα με τον ιό της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV).

Μια διεθνής ομάδα ερευνητών, με επικεφαλής βιοχημικούς από το Ινστιτούτο Max Planck στη Γερμανία, ανακοίνωσε ότι θεράπευσε επτά ασθενείς με TEN ή μια ελαφρώς λιγότερο σοβαρή εκδοχή της λοίμωξης, γνωστή ως σύνδρομο Stevens-Johnson (SJS). Κανένας από τους ασθενείς δεν ανέφερε παρενέργειες.

«Είμαι πολύ περήφανη για αυτή την απίστευτη ερευνητική συνεργασία που έχει ήδη βοηθήσει να σωθούν πολλές ζωές» δήλωσε η Χόλι Άντερτον, βιοϊατρική ερευνήτρια από το Ινστιτούτο Ιατρικής Έρευνας Walter and Eliza Hall στην Αυστραλία.

«Και τα επτά άτομα που υποβλήθηκαν στη θεραπεία παρουσίασαν ταχεία βελτίωση και πλήρη ανάρρωση, με εκπληκτικά αποτελέσματα που πιθανότατα θα οδηγήσουν στην ανάπτυξη μιας θεραπείας για την πάθηση» πρόσθεσε.

Ένας από αυτούς τους ασθενείς ήταν ένας άνδρας 59 ετών που ανέπτυξε TEN στο 35% του σώματός του μετά την έναρξη θεραπείας για τον καρκίνο του πνεύμονα από τον οποίον έπασχε. Οι γιατροί του είχαν πει ότι ο προβλεπόμενος κίνδυνος θνησιμότητας του ασθενούς ήταν σχεδόν 60%. Ωστόσο, μετά τη λήψη ενός νέου ανοσοποιητικού αναστολέα, η μόλυνση του σταμάτησε να εξελίσσεται και μετά από 16 ημέρες, είχε σχεδόν θεραπευτεί.

Η κατηγορία των φαρμάκων, που ονομάζονται αναστολείς JAK (JAKi), φαίνεται να λειτουργεί καταστέλλοντας μια υπερδραστήρια οδό του ανοσοποιητικού. Οι επιστήμονες ανέλυσαν δείγματα δέρματος από ασθενείς με TEN και εντόπισαν έξι πρωτεΐνες που εμπλέκονται στο μονοπάτι JAK/STAT, το οποίο είναι ο κύριος μοχλός της δερματικής φλεγμονής, της καταστροφής των κυττάρων του δέρματος και της αποκόλλησης της επιδερμίδας. Χρησιμοποιώντας μοντέλα τρωκτικών με TEN, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι μία έως τρεις ημέρες μετά τη λήψη ενός από του στόματος αναστολέα JAK, οι λοιμώξεις του δέρματος είχαν βελτιωθεί αισθητά.

«Το γεγονός ότι μπορούμε να σταματήσουμε γρήγορα την εξέλιξη αυτής της νόσου, όπως είδαμε στη μελέτη μας, θα κάνει τεράστια διαφορά στο πρότυπο περίθαλψης για ασθενείς που έχουν διαγνωστεί με αυτή την απειλητική για τη ζωή πάθηση» δήλωσε η Άντερτον.

Η μελέτη δημοσιεύθηκε στο επιστημονικό περιοδικό «Nature».