Η έγκριση της πρώτης θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR είναι μόνο η αρχή, λένε οι επιστήμονες

Η τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR θα μπορούσε να φέρει επανάσταση στην ιατρική, τη γεωργία και άλλες βιομηχανίες, σύμφωνα με τους επιστήμονες.

Πρόσφατα, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και οι ρυθμιστικές αρχές του Ηνωμένου Βασιλείου ενέκριναν το Casgevy, μια γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο. Τα θεμέλια της πρωτοποριακής αυτής τεχνολογίας τέθηκαν τη δεκαετία του 1980. Σαράντα χρόνια μετά, το 2020, οι επιστήμονες Τζένιφερ Ντούντνα και Εμανουέλ Σαρπεντιέ τιμήθηκαν με το Νόμπελ Χημείας για την ανακάλυψη του γενετικού ψαλιδιού CRISPR / Cas9.

Οι επιστήμονες εκτιμούν πως οι νέες τεχνολογίες γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR που μελετώνται σήμερα θα μπορούν δυνητικά να θεραπεύσουν ασθένειες όπως ο καρκίνος, η μυϊκή δυστροφία και οι καρδιακές παθήσεις, να δημιουργήσουν πιο ανθεκτικά ζώα και φυτά που θα μπορούν να αντιμετωπίσουν τις επιπτώσεις της κλιματικής αλλαγής και νέα στελέχη θανατηφόρων ιών, και ακόμη και να ανατρέψουν την ενεργειακή βιομηχανία με την τροποποίηση του βακτηριακού DNA για τη δημιουργία πιο αποδοτικών βιοκαυσίμων.

Οι νέες εφαρμογές του CRISPR σε συνδυασμό με άλλες τεχνολογίες όπως η τεχνητή νοημοσύνη, θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε ακόμη πιο ακριβείς, στοχευμένες θεραπείες επιταχύνοντας με τη σειρά τους τις μελλοντικές ανακαλύψεις με επιπτώσεις σχεδόν σε κάθε βιομηχανία που βασίζεται σε βιολογικό υλικό, από την ιατρική έως τη γεωργία και την ενέργεια.

«Με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης μπορούμε να επεκτείνουμε τη διαθέσιμη εργαλειοθήκη για την επεξεργασία γονιδίων, η οποία είναι ζωτικής σημασίας για θεραπευτικές, διαγνωστικές και ερευνητικές εφαρμογές, αλλά και ένας πολύ καλός τρόπος για να κατανοήσουμε καλύτερα την τεράστια ποικιλομορφία των μηχανισμών μικροβιακής άμυνας», δήλωσε στο Fast Company ο Φενγκ Ζανγκ, πρωτοπόρος του CRISPR, μοριακός βιολόγος και βασικό μέλος του Broad Institute του MIT και του Πανεπιστημίου του Χάρβαρντ.

Αυτοί οι αμυντικοί μηχανισμοί, τους οποίους χρησιμοποιούν τα βακτήρια για να αποκρούσουν εχθρικά παθογόνα όπως οι ιοί κόβοντας το DNA τους και δημιουργώντας μια ανοσολογική απόκριση, αποτελούν τη βάση για τροποποιημένα συστήματα γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR, όπως το σύστημα CRISPR-Cas9 που χρησιμοποιεί το Casgevy για να αφαιρέσει τα ελαττωματικά γονίδια που προκαλούν τη δρεπανοκυτταρική νόσο.

Αυτή όμως είναι μια μόνο εφαρμογή του CRISPR. Άλλες εφαρμογές που δοκιμάζονται σήμερα σε κλινικές δοκιμές θα μπορούσαν να προσφέρουν νέες δυνατότητες επεξεργασίας γονιδίων στον τομέα της ιατρικής, της γεωργίας και της βιομηχανίας.

Τον Νοέμβριο, ο Ζανγκ και μια ομάδα επιστημόνων του ΜΙΤ και των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας των ΗΠΑ ανακοίνωσαν ότι ανακάλυψαν έναν «θησαυρό» νέων τύπων συστημάτων CRISPR. Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν έναν αλγόριθμο με την ονομασία Fast Locality-Sensitive Hashing-based clustering (FLSHclust) για να σαρώσουν γονιδιωματικές βάσεις δεδομένων βακτηρίων που βρέθηκαν σε ζυθοποιεία, ορυχεία και στο σάλιο των σκύλων, μεταξύ άλλων. Εντόπισαν 188 τύπους σπάνιων, προηγουμένως ανεξερεύνητων συστημάτων CRISPR σε βακτήρια που έχουν τη δυνατότητα να οδηγήσουν σε ασφαλέστερες, πιο στοχευμένες και ακριβείς μεθόδους γονιδιακής επεξεργασίας.

«Ένα από τα σημαντικά διδάγματα που πήραμε από αυτή τη μελέτη είναι η σημασία της βιοποικιλότητας», τόνισε ο Ζανγκ. «Τα νέα συστήματα που βρήκαμε προήλθαν από περιβαλλοντικά δείγματα από όλο τον κόσμο. Μέσα σε αυτά τα δείγματα, ανακαλύψαμε πολλά νέα, συναρπαστικά βιολογικά στοιχεία και, ελπίζουμε, τους σπόρους για μελλοντικά ισχυρά εργαλεία και θεραπευτικά σκευάσματα», κατέληξε ο ερευνητής.

ΠΗΓΗ: Fast Company