Οι κυτταρικές θεραπείες και τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένων θεραπειών (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMPs) αποτελούν σήμερα ένα από τα πιο δυναμικά και ελπιδοφόρα πεδία της σύγχρονης Ιατρικής, καθώς ανοίγουν νέους δρόμους στην αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών για τις οποίες μέχρι πρόσφατα υπήρχαν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
Όπως επισημαίνει στο ΑΠΕ-ΜΠΕ η πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής, Μαρία Ρουμπελάκη, οι συγκεκριμένες θεραπείες βασίζονται στη χρήση κυττάρων, γονιδιακών τροποποιήσεων ή συνδυασμένων βιολογικών προϊόντων, με στόχο την αποκατάσταση ή τροποποίηση βιολογικών λειτουργιών.
Ιδιαίτερη θέση στο πεδίο αυτό κατέχουν τα βλαστικά κύτταρα, τα οποία έχουν την ικανότητα να αυτοανανεώνονται και να διαφοροποιούνται σε εξειδικευμένους κυτταρικούς τύπους, γεγονός που τα καθιστά πολύτιμο εργαλείο για την Αναγεννητική Ιατρική.
«Τα βλαστικά κύτταρα δεν είναι πανάκεια»
Η κ. Ρουμπελάκη ξεκαθαρίζει ότι, παρά τη σημαντική πρόοδο που έχει σημειωθεί, υπάρχουν ακόμη πολλοί μύθοι γύρω από τις συγκεκριμένες θεραπείες.
«Η πρώτη μεγάλη αλήθεια είναι ότι τα βλαστικά κύτταρα δεν είναι πανάκεια», αναφέρει χαρακτηριστικά, εξηγώντας ότι δεν μπορούν να θεραπεύσουν κάθε νόσο, ενώ δεν είναι όλες οι εφαρμογές που παρουσιάζονται ως «καινοτόμες» επιστημονικά τεκμηριωμένες ή ασφαλείς.
Στις εγκεκριμένες εφαρμογές περιλαμβάνεται η μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων, η οποία εφαρμόζεται εδώ και δεκαετίες στην αντιμετώπιση σοβαρών αιματολογικών νοσημάτων. Παράλληλα, σημαντική πρόοδος έχει καταγραφεί με τις θεραπείες CAR-T, που έχουν αλλάξει τα δεδομένα για ορισμένες μορφές καρκίνου. Ωστόσο, πολλές άλλες εφαρμογές βρίσκονται ακόμη σε στάδιο έρευνας ή κλινικών δοκιμών.
Ο κίνδυνος των μη τεκμηριωμένων θεραπειών
Σύμφωνα με την ίδια, ένας από τους μεγαλύτερους κινδύνους είναι η σύγχυση ανάμεσα στις εγκεκριμένες θεραπείες και σε πρακτικές που δεν διαθέτουν επαρκή επιστημονική τεκμηρίωση.
Όπως τονίζει, διεθνώς έχει αναπτυχθεί το φαινόμενο των ατεκμηρίωτων θεραπειών με βλαστικά κύτταρα και του λεγόμενου «βλαστοκυτταρικού τουρισμού», όπου ασθενείς ταξιδεύουν σε άλλες χώρες αναζητώντας υποσχόμενες αλλά μη εγκεκριμένες θεραπείες.
«Θεραπείες προβάλλονται ως εξατομικευμένες και καινοτόμες χωρίς να έχουν αξιολογηθεί μέσα από τις απαραίτητες κλινικές δοκιμές και χωρίς έγκριση από αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές όπως ο EMA, ο FDA ή ο ΕΟΦ», σημειώνει.
Παράλληλα, υπογραμμίζει ότι ασθενείς που αντιμετωπίζουν σοβαρές ή ανίατες νόσους είναι συχνά πιο ευάλωτοι απέναντι σε υποσχέσεις για «θεραπείες-θαύματα».
Η σημασία της σωστής ενημέρωσης
Η σωστή ενημέρωση των ασθενών είναι, σύμφωνα με την κ. Ρουμπελάκη, καθοριστικής σημασίας. Όπως εξηγεί, κάθε ασθενής θα πρέπει να γνωρίζει αν μια θεραπεία είναι επίσημα εγκεκριμένη, για ποια ένδειξη χορηγείται, ποιος φορέας την έχει αξιολογήσει και αν παρέχεται σε πιστοποιημένο νοσοκομειακό περιβάλλον.
Τονίζει επίσης ότι ακόμη και αν μια θεραπεία προσφέρεται στο εξωτερικό, αυτό δεν σημαίνει απαραίτητα ότι υπάρχει επαρκής εποπτεία ή θεσμική προστασία για τον ασθενή.
Η Ελλάδα και το πλαίσιο για τις προηγμένες θεραπείες
Η πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής εκτιμά ότι η Ελλάδα βρίσκεται σήμερα σε ένα κρίσιμο αλλά σημαντικό μεταβατικό στάδιο στο πεδίο των προηγμένων θεραπειών.
Όπως αναφέρει, η δημόσια συζήτηση έχει πλέον ανοίξει τόσο σε επιστημονικό όσο και σε θεσμικό επίπεδο, ενώ ιδιαίτερη σημασία είχε και η πρόσφατη ημερίδα της εταιρείας για την υπεύθυνη ενημέρωση του κοινού γύρω από τις κυτταρικές θεραπείες.
Ιδιαίτερη αναφορά κάνει και στο άρθρο 32 του υπό διαβούλευση νομοσχεδίου, το οποίο εισάγει τη δυνατότητα παραγωγής και χορήγησης ATMPs στην Ελλάδα μέσω της λεγόμενης «νοσοκομειακής εξαίρεσης».
Όπως εξηγεί, η συγκεκριμένη πρόβλεψη μπορεί να αποτελέσει σημαντικό εργαλείο μόνο υπό αυστηρές προϋποθέσεις, με σαφή επιστημονική τεκμηρίωση, παραγωγή σε πιστοποιημένες μονάδες, πλήρη ιχνηλασιμότητα και μακροχρόνια παρακολούθηση των ασθενών.
Παράλληλα, υπογραμμίζει ότι ο ρόλος φορέων όπως ο Εθνικός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΟΦ), ο Ελληνικός Οργανισμός Μεταμοσχεύσεων (ΕΟΜ) και το Υπουργείο Υγείας πρέπει να είναι καθοριστικός στην αξιολόγηση, αδειοδότηση και εποπτεία αυτών των θεραπειών.
«Η καινοτομία χρειάζεται κανόνες και διαφάνεια»
Η κ. Ρουμπελάκη τονίζει ότι ζητούμενο δεν είναι να περιοριστεί η καινοτομία, αλλά να προστατευθεί μέσα από ένα σαφές και αξιόπιστο θεσμικό πλαίσιο.
Όπως σημειώνει, η Ελλάδα διαθέτει σημαντικό επιστημονικό δυναμικό και ερευνητικές δομές με εμπειρία στις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, ωστόσο απαιτείται περαιτέρω ενίσχυση των ελεγκτικών μηχανισμών, των εξειδικευμένων μονάδων παραγωγής και της συνεργασίας ανάμεσα στην Πολιτεία, την επιστημονική κοινότητα και τους συλλόγους ασθενών.
«Η πραγματική πρόοδος δεν θα έρθει μέσα από υπερβολικές υποσχέσεις ή “θεραπείες-θαύματα”, αλλά μέσα από τεκμηρίωση, υπευθυνότητα και θεσμική θωράκιση», καταλήγει.
