Οι μετοχές της Sarepta Therapeutics κατέρρευσαν τη Δευτέρα μετά την ανακοίνωση από την εταιρεία βιοτεχνολογίας για δεύτερο θάνατο που συνδέεται με τη γονιδιακή της θεραπείαγια τη μυϊκή δυστροφία.
Η Sarepta ανακοίνωσε τον θάνατο το Σαββατοκύριακο και παρείχε επιπλέον λεπτομέρειες για την αντίδρασή της, που περιλαμβάνει παύση αποστολών της θεραπείας Elevidys για μεγαλύτερους ασθενείς που δεν μπορούν πλέον να περπατήσουν. Η μονοδόση θεραπεία έχει εγκριθεί για παιδιά με γενετική παραλλαγή της μυϊκής δυστροφίας Duchenne, που προκαλεί αδυναμία, απώλεια κινητικότητας και πρώιμο θάνατο σε άρρενες.
Η Elevidys είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίθηκε στις ΗΠΑ για την σπάνια πάθηση της μυϊκής ατροφίας, αλλά έχει δεχτεί αυστηρό έλεγχο από την επιτάχυνση της έγκρισής της το 2023. Ο δεύτερος θάνατος, όπως και ο πρώτος που αναφέρθηκε τον Μάρτιο, συνέβη σε έναν έφηβο που υπέστη θανατηφόρα οξεία ηπατική βλάβη, γνωστή παρενέργεια της θεραπείας. Οι μεγαλύτεροι ασθενείς λαμβάνουν μεγαλύτερη δόση της θεραπείας.
Η Sarepta δήλωσε ότι θα αναστείλει μια μελέτη σε αυτούς τους ασθενείς και θα συγκροτήσει μια ομάδα εμπειρογνωμόνων για να προτείνει νέα πρωτόκολλα ασφαλείας για τη χρήση του φαρμάκου. Οι αλλαγές αναμένεται να περιλαμβάνουν αυξημένη χρήση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων, δήλωσαν οι στελέχη της εταιρείας τη Δευτέρα.
Η ηπατική βλάβη που σχετίζεται με τη θεραπεία θεωρείται πως συνδέεται με την αντίδραση του ανοσοποιητικού συστήματος.
Η Sarepta δήλωσε ότι συνεργάζεται με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ο οποίος πρέπει να εγκρίνει οποιεσδήποτε αλλαγές στη χρήση του προϊόντος.
Η Elevidys έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση παρά τις ανησυχίες ορισμένων επιστημόνων του FDA σχετικά με την αποτελεσματικότητά της στην αντιμετώπιση της Duchenne.
Ο FDA έδωσε πλήρη έγκριση πέρυσι και διεύρυνε τη χρήση της θεραπείας σε ασθενείς 4 ετών και άνω, ανεξάρτητα από το αν μπορούν ακόμη να περπατούν. Πριν, ήταν διαθέσιμη μόνο για νεότερους ασθενείς που ακόμη περπατούσαν.
Οι μετοχές της εταιρείας που εδρεύει στο Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης έπεσαν πάνω από 42% και έκλεισαν περίπου στα 21 δολάρια κατά το κλείσιμο της αγοράς. Οι αναλυτές της Wall Street υπέθεσαν ότι αξιωματούχοι του FDA, συμπεριλαμβανομένου του νέου υπευθύνου εμβολίων Δρ. Βινάι Πράσατ, ίσως επιβάλουν περισσότερους περιορισμούς στο φάρμακο ή ακόμη και μπλοκάρουν τη χρήση του. Ο Πράσατ έχει ασκήσει έντονη κριτική στη θεραπεία από την έγκρισή της υπό την προηγούμενη ηγεσία του οργανισμού.
«Τώρα, με δύο θανάτους που αναφέρονται σε αυτό το τμήμα της αγοράς, φαίνεται όλο και πιο πιθανό ότι ο FDA θα μπορούσε να παρέμβει και να αποσύρει τη θεραπεία από την αγορά για μη κινητικούς ασθενείς», είπε ο αναλυτής της Leerink Partners, Τζόζεφ Σβαρτζ, σε σημείωμα έρευνας την Κυριακή.
Η Elevidys χρησιμοποιεί έναν ανενεργό ιό για να εισάγει ένα γονίδιο αντικατάστασης που παράγει δυστροφίνη στα κύτταρα του ασθενούς. Κοστίζει 3,2 εκατομμύρια δολάρια για μια μονοδόση έγχυση.
Με πληροφορίες από AP
